ELA: las células inmunitarias pueden retrasar la progresión de la enfermedad
Un nuevo estudio brinda esperanza a las personas con ELA. La inmunoterapia puede ralentizar drásticamente la progresión de la enfermedad, muestra.
La enfermedad neurodegenerativa esclerosis lateral amiotrófica (ELA) afecta a las células nerviosas, que controlan el movimiento de los músculos, en el cerebro y la médula espinal.
En la ELA, estas células se deterioran con el tiempo, lo que conduce gradualmente a debilidad general, problemas para respirar, hablar y tragar.
En última instancia, la enfermedad provoca una parálisis completa, insuficiencia respiratoria y la muerte.
Se estima que la ELA, que también se conoce como enfermedad de Lou Gehrig, que lleva el nombre del famoso jugador de béisbol que fue diagnosticado con la enfermedad en la década de 1930, afecta a más de 20.000 personas en los Estados Unidos en un momento dado.
Además, se cree que poco más de 6.000 personas en los EE. UU. Reciben un diagnóstico de ELA cada año.
Por el momento, no existe cura para la ELA. Los tratamientos actuales retrasan la progresión de la enfermedad, pero no mucho.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado hasta ahora dos medicamentos para tratar la ELA: uno prolonga la vida de 2 a 3 meses pero no mejora los síntomas, y el otro puede ayudar a retrasar el deterioro del funcionamiento diario.
Sin embargo, las últimas investigaciones brindan nuevas esperanzas para un tratamiento de ELA más eficaz. Los investigadores dirigidos por el neurólogo Dr. Stanley H. Appel, codirector del Instituto Neurológico Metodista de Houston en Texas, examinaron los beneficios de la inmunoterapia para las personas con esta afección.
Más específicamente, el equipo inyectó un tipo de célula T inmunitaria llamada células T reguladoras (Tregs) en tres pacientes con ELA. Esta es la primera vez que se investiga esta terapia en humanos.
Los hallazgos fueron publicados en la revista Neuroinmunología y neuroinflamación.
Estudiar el papel de las Treg en la ELA
Tregs ayuda a evitar la inflamación que caracteriza a la ELA y acelera la progresión de la enfermedad.
"Descubrimos", señala el Dr. Appel, "que muchos de nuestros pacientes con ELA no solo tenían niveles bajos de Treg, sino que también sus Treg no funcionaban correctamente".
Entonces, los investigadores plantearon la hipótesis de que el aumento de los niveles de Tregs en tres pacientes con ELA retrasaría la enfermedad.
“Creíamos que mejorar el número y la función de Tregs en estos pacientes afectaría el progreso de su enfermedad”, dice el Dr. Appel.
Los participantes se sometieron a un procedimiento conocido como leucocitaféresis. La leucocitaféresis, que a menudo se usa para tratar pacientes con leucemia, implica extraer la sangre del paciente y "filtrarla" a través de una máquina especial que separa los glóbulos blancos de los rojos.
En este caso, los investigadores separaron Tregs de los glóbulos rojos y los expandieron ex vivo. Después de eso, los glóbulos rojos regresaron al torrente sanguíneo.
Los investigadores notaron que en el caso de los pacientes cuyas Treg no funcionaban correctamente, una vez que las células estaban fuera del cuerpo, volvían a la normalidad.
A lo largo del estudio, los pacientes recibieron ocho inyecciones de Treg y la progresión de su enfermedad se evaluó mediante dos escalas de clasificación de progresión de la ELA diferentes.
"De la pena de muerte a la cadena perpetua"
El primer autor del estudio, el Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., neurólogo metodista de Houston, detalla más la investigación e informa sobre los hallazgos. Él dice: "Una persona tiene aproximadamente 150 millones de Tregs circulando en su sangre en un momento dado".
“Cada dosis de Tregs administrada a los pacientes en este estudio resultó en un aumento de entre el 30 y el 40 por ciento sobre los niveles normales”, agrega el Dr. Thonhoff.
“Como creíamos, nuestros resultados mostraron que era seguro aumentar sus niveles de Treg”, dice el Dr. Appel. El Dr. Thonhoff agrega: "Se observó una desaceleración de la progresión de la enfermedad durante cada ronda de cuatro infusiones de Treg".
"Lo que nos sorprendió", continúa, "fue que la progresión de su ELA se ralentizó drásticamente mientras recibían infusiones de Treg que funcionaban correctamente".
“Mi esperanza es que esta investigación cambie la ELA de una sentencia de muerte a una sentencia de por vida. No curará la enfermedad de un paciente, pero podemos marcar la diferencia ".
Dr. Stanley H. Appel
El Dr. Thonhoff también está muy satisfecho con los resultados y tiene esperanzas sobre futuras terapias. Él dice: "Se necesitarán estudios más grandes para determinar si es un tratamiento efectivo, pero como médico e investigador que se especializa en ELA, estoy muy emocionado con la esperanza que brindan estos hallazgos iniciales".
