¿Podemos confiar en los resultados de los primeros ensayos clínicos?
Los resultados de los primeros ensayos clínicos que investigan nuevos tratamientos para enfermedades crónicas pueden exagerarse drásticamente, según un análisis publicado esta semana.
A medida que la esperanza de vida humana promedio se expande lentamente, la cantidad de personas con afecciones crónicas aumenta constantemente. De hecho, casi la mitad de los adultos en los Estados Unidos ahora viven con al menos una condición crónica.
Todas estas afecciones, que incluyen enfermedades cardíacas y renales, derrames cerebrales, cáncer y diabetes, pueden tratarse, pero muchos tratamientos disponibles tienen efectos secundarios desagradables. Ninguno puede curarse todavía.
Tanto los médicos como los pacientes esperan ansiosamente noticias sobre nuevas formas innovadoras de tratar las enfermedades. Al mismo tiempo, la investigación médica está en su punto más alto. A nivel mundial, el número de ensayos clínicos registrados se multiplicó por siete entre 2004 y 2013.
Este impulso en la investigación solo puede ser bueno para las personas que esperan nuevos tratamientos. Y aqui en Noticias médicas hoy, cubrimos tantos nuevos descubrimientos relevantes como sea posible.
Metiendo los dedos en los nuevos hallazgos de las principales revistas es lo que hace que nuestros lectores regresen. La importancia y la emoción de la ciencia innovadora me mantiene en un trabajo.
Entonces, cuando leí el informe que estamos discutiendo hoy, debo admitir que mi corazón se hundió un poco. En resumen, los investigadores concluyen que los resultados de los primeros ensayos clínicos deben abordarse con cautela.
Llevado a cabo en el Centro de Práctica Basada en Evidencia de la Clínica Mayo, el análisis investiga el ominosamente llamado efecto Proteus.
El efecto Proteus
Cuando se prueba por primera vez un nuevo tratamiento, los primeros resultados suelen ser mucho más pronunciados que los encontrados en ensayos posteriores. En otras palabras, el fármaco o el procedimiento que se está probando parece funcionar mejor al principio y luego, cuando se vuelve a examinar en una fecha posterior, el tamaño del efecto disminuye. A esto se le llama efecto Proteus.
Aunque este efecto se ha medido antes en otros campos, el autor principal del estudio, el Dr. Fares Alahdab, quería investigar el fenómeno con respecto a los ensayos clínicos para enfermedades crónicas.
Quería ver exactamente cuántos estudios se vieron afectados y en qué medida. La otra pregunta importante que hizo el equipo fue: "¿Por qué sucede esto?"
Para su investigación, revisaron cientos de artículos. Estos se obtuvieron de las 10 principales revistas médicas, según su factor de impacto, un sistema de clasificación universal para las revistas. Específicamente, se centraron en 70 metanálisis publicados en 2007-2015.
Los hallazgos se publican en la revista Actas de Mayo Clinic. Los investigadores revelaron que el efecto del primer o segundo estudio que examinó un dispositivo o tratamiento fue 2,67 veces mayor que el efecto que se observó en ensayos posteriores.
“Este fenómeno de resultados iniciales exagerados estuvo presente en un enorme 37 por ciento de los estudios que revisamos”, revela el Dr. Alahdab.
El efecto es interesante y quizás inesperado. Sin embargo, también tiene serias ramificaciones para las personas con enfermedades crónicas y quienes las tratan.
“A menudo, los pacientes viven con más de una afección crónica, y ellos y sus médicos están atentos a las investigaciones sobre nuevos tratamientos. Deben ser conscientes de que el efecto observado en ensayos anteriores puede no confirmarse con el tiempo y puede ser mucho más modesto ".
Investigador principal Dr. M. Hassan Murad
En resumen, tomar una decisión sobre la atención como respuesta a los primeros hallazgos podría ser prematuro.
¿Por qué está pasando esto?
Los investigadores comenzaron su estudio con una serie de teorías sobre por qué existe el efecto Proteus. Algunas variables que pueden influir incluyen el tamaño del estudio (tal vez los ensayos posteriores involucraron a más sujetos), la duración del estudio (tal vez los ensayos anteriores tuvieron una duración más corta) y la población del estudio (una diferencia en pacientes hospitalizados versus pacientes ambulatorios, por ejemplo).
Otro factor que puede influir es la financiación. Si los investigadores están trabajando para una empresa que fabrica el medicamento que están probando, podría haber un incentivo para obtener resultados positivos. De manera similar, un estudio podría detenerse antes de tiempo para producir resultados más favorables.
Cuando el análisis examinó cada una de las variables anteriores (y muchas más), no encontró efectos estadísticamente significativos en todos los ensayos. Pero en cada caso individual, uno o muchos de estos factores podrían ser responsables del efecto.
Parece que no hay una única respuesta. Los autores escriben: "[A] al menos por ahora, el efecto Proteus es impredecible".
Esto no hace que los primeros resultados de los ensayos clínicos sean irrelevantes o inútiles. Hasta MNT están preocupados, todavía vale la pena informarlos. El Dr. Murad no quiere que sus hallazgos se consideren negativos.
De hecho, explica, “algunas personas pueden pensar que este es un mensaje anti-innovación. Al contrario, damos la bienvenida a nuevos tratamientos. Solo queremos que la gente sepa que el beneficio observado en la práctica real, cuando los tratamientos se administran a personas con diversas comorbilidades y en diferentes entornos, puede ser menor que el observado en los primeros ensayos clínicos ".
El mensaje para llevar a casa es simple: tome los primeros resultados con una pizca de sal. No es que los primeros juicios sean irrelevantes, ni mucho menos. Son una parte necesaria del viaje de la teoría a la práctica. Es el peso que ponemos en los hallazgos lo que podría necesitar ser modificado.
Aquí en MNT, todavía no estamos listos para colgar nuestros teclados.
