Fibrosis quística: el fármaco existente puede mejorar la función pulmonar
Los investigadores dicen que un medicamento que ya está disponible en el mercado puede ayudar a los afectados por la fibrosis quística.
La anfotericina, que es un medicamento antimicótico, podría ayudar a las personas con fibrosis quística a combatir las infecciones pulmonares bacterianas crónicas que tienden a ocurrir con esta enfermedad, según un estudio reciente.
"La noticia realmente emocionante es que la anfotericina es un medicamento que ya está aprobado y disponible en el mercado", dijo Martin D. Burke, Ph.D., líder del estudio y profesor de química en la Universidad de Illinois en Champaign.
Este estudio, que aparece en la revista Nature, describe los alentadores hallazgos de los investigadores.
El equipo utilizó tejido pulmonar de personas que tienen fibrosis quística, así como modelos animales de fibrosis quística, para ver cómo el fármaco generaría cambios en el tejido.
Descubrieron que la anfotericina provocaba cambios en el tejido pulmonar.
Estos cambios se asocian con una función pulmonar mejorada e incluyen la restauración de los niveles de pH, una mayor actividad antibacteriana y una viscosidad mejorada.
Además, explicaron que las personas podrían administrar este medicamento directamente en los pulmones, lo que debería reducir los efectos secundarios.
Fibrosis quística en breve
La fibrosis quística está presente al nacer. Aquellos que tienen la afección tienen una proteína defectuosa que afecta las células, los tejidos y las glándulas que producen moco y sudor.
Con la fibrosis quística, la mucosidad espesa puede acumularse en los órganos afectados. Esto puede provocar daños o infecciones en estas áreas, lo que puede poner en peligro la vida.
También puede provocar inflamación que puede causar problemas en órganos, como los pulmones o el páncreas.
Si bien la fibrosis quística puede afectar diferentes sistemas de órganos, como el tracto digestivo, la fibrosis quística en los pulmones puede causar las complicaciones más graves.
El moco espeso puede crear problemas graves en los pulmones de una persona, ya que no solo causa problemas para respirar, sino que también puede provocar infecciones bacterianas crónicas.
Hay tratamiento disponible, pero no funciona para todos. Esto se debe a que las personas tienen diferentes tipos de proteínas mutadas y algunas personas no producen ninguna proteína, lo que puede dificultar o imposibilitar el tratamiento para los médicos.
Las personas con fibrosis quística a menudo utilizan técnicas de tratamiento que implican aflojar la mucosidad y pueden haber aprendido diferentes formas de respirar y toser. Algunas personas toman medicamentos recetados, como broncodilatadores y diluyentes de la mucosidad.
El objetivo principal del tratamiento es ralentizar la progresión de la enfermedad pulmonar tanto como sea posible. Aquí es donde puede entrar la anfotericina.
Por qué puede ayudar un medicamento antimicótico
El profesor Burke señaló que la anfotericina tiene el potencial de funcionar para todas las personas con fibrosis quística, sin importar el tipo de mutación que tengan; puede funcionar incluso si esa proteína está ausente.
"En lugar de tratar de corregir la proteína o hacer una terapia génica, la última de las cuales aún no es efectiva en el pulmón, usamos un sustituto de molécula pequeña que puede realizar la función de canal de la proteína faltante o defectuosa".
Prof. Martin D. Burke
El tratamiento sería particularmente valioso para el 10 por ciento de las personas con fibrosis quística que no producen la proteína afectada en absoluto; actualmente, estas personas no responden a ningún tratamiento disponible.
Los científicos deben investigar mucho más y realizar ensayos clínicos de fármacos en humanos para validar estos hallazgos antes de que los médicos puedan ofrecer este tratamiento a las personas con fibrosis quística.
