El fármaco fallido contra la demencia tiene una segunda oportunidad
Biogen, una compañía multinacional de biotecnología, y Eisai, una compañía farmacéutica japonesa, planean solicitar la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para un medicamento contra el Alzheimer que tuvo resultados mixtos en los ensayos clínicos. ¿Puede este controvertido medicamento ofrecer nuevas esperanzas a millones de personas en todo el mundo?
En todo el mundo, alrededor de 50 millones de personas viven con demencia, cuya forma más común es la enfermedad de Alzheimer.
Los investigadores están continuamente desarrollando y probando nuevos fármacos para intentar ralentizar, revertir o al menos mejorar los síntomas de esta enfermedad actualmente incurable.
Sin embargo, muchos medicamentos nuevos que desarrollan los científicos nunca pasan de la etapa de ensayo clínico, ya que causan demasiados efectos secundarios o resultan mucho menos efectivos de lo que esperaban sus creadores.
Y luego hay algunos medicamentos que producen resultados mixtos cuando se prueban en ensayos clínicos. Uno de esos medicamentos es el aducanumab, que fue desarrollado por científicos afiliados a Biogen, una empresa multinacional de biotecnología con sede en Cambridge, MA.
El aducanumab es un anticuerpo monoclonal que se supone que previene o ralentiza la neurodegeneración al eliminar las placas de beta-amiloide tóxicas del cerebro en las primeras etapas de esta afección.
Biogen probó el fármaco en dos ensayos clínicos de fase III, pero en marzo de este año, la empresa decidió detener las pruebas antes de lo programado, tras la evaluación de un grupo independiente de que era poco probable que los ensayos alcanzaran su criterio de valoración principal.
Cuando decidió poner fin a los ensayos que evaluaban este nuevo y prometedor fármaco, la empresa perdió más de 18.000 millones de dólares, según Reuters.
Ahora, sin embargo, Biogen ha anunciado que, en colaboración con un socio, Eisai, una compañía farmacéutica con sede en Tokio, Japón, han decidido presentar aducanumab para la aprobación de la FDA a principios del próximo año.
Un nuevo análisis revela resultados más prometedores
En su comunicado de prensa, Biogen explica que tomaron esta decisión después de realizar su propio análisis de conjuntos de datos de los dos ensayos clínicos y consultar con la FDA sobre los hallazgos.
“Con una enfermedad tan devastadora que afecta a decenas de millones en todo el mundo, el anuncio de hoy es realmente alentador en la lucha contra el Alzheimer. Este es el resultado de una investigación innovadora y es un testimonio de la firme determinación de Biogen de seguir la ciencia y hacer lo correcto por los pacientes ”, dice Michel Vounatsos, director ejecutivo de Biogen.
"Tenemos esperanzas sobre la perspectiva de ofrecer a los pacientes la primera terapia para reducir el declive clínico de la enfermedad de Alzheimer y la posible implicación de estos resultados para enfoques similares dirigidos a [beta-amiloide]".
Michel Vounatsos
El equipo de Biogen explica que el análisis de futilidad anterior que llevó a la interrupción de los dos ensayos clínicos en realidad se había basado en un conjunto de datos anterior y más pequeño de 1.748 participantes que habían completado 18 meses de tratamiento con aducanumab.
Ahora, los investigadores finalmente han analizado un conjunto más grande de datos de los dos ensayos de última etapa, con información de 3285 participantes, de los cuales 2066 habían completado 18 meses de tratamiento con el fármaco. Estos datos, sostiene Biogen, cuentan una historia diferente a los incluidos en el análisis de futilidad.
"Este gran conjunto de datos representa la primera vez que un estudio de fase III ha demostrado que la eliminación de [beta-amiloide] agregado puede reducir el declive clínico de la enfermedad de Alzheimer, proporcionando una nueva esperanza para la comunidad médica, los pacientes y sus familias", dice el Dr. Anton Porsteinsson, quien fue el investigador principal.
“Existe una tremenda necesidad médica insatisfecha y la comunidad de la enfermedad de Alzheimer ha estado esperando este momento. Felicito a Biogen, la FDA, la comunidad médica y los pacientes y sus socios del estudio por su persistencia en el trabajo para hacer realidad el anuncio de hoy ”, agrega.
La compañía dice que el conjunto más grande de datos indica que, en uno de los ensayos, al menos, los participantes que habían recibido una dosis alta de aducanumab tuvieron un 23% menos de deterioro en las habilidades de pensamiento y también mostraron menos deterioro en otras medidas de capacidad cognitiva.
Sin embargo, la empresa no ha especificado lo que esto significa, en términos de la vida diaria de los participantes y si las tasas más bajas de disminución marcan una diferencia real en la capacidad de los participantes para mantener una vida independiente.
Aunque el reciente anuncio de Biogen puede dar a las personas con Alzheimer una nueva esperanza para el futuro, algunos especialistas siguen siendo escépticos sobre la viabilidad del fármaco y si obtendrá la aprobación de la FDA.
“Se desconoce la viabilidad de tal presentación, dados los resultados mixtos. En nuestra opinión, Biogen está algo desesperado por los impulsores del crecimiento […] por lo que se necesita urgentemente un cambio en la narrativa ”, comenta Brian Abrahams, analista senior de biotecnología de RBC Capital Markets.
