Cáncer: el tratamiento con células madre 'listo para usar' entra en ensayo clínico
En un ensayo único en su tipo en los Estados Unidos, los investigadores están probando una inmunoterapia de células asesinas naturales derivadas de células madre en personas con cáncer incurable.
El cáncer sigue a la enfermedad cardíaca como la segunda mayor causa de muerte en todo el mundo. En los Estados Unidos, se estima que 606,880 personas morirán debido al cáncer en 2019.
Con el advenimiento de la inmunoterapia, los investigadores esperaban estimular el sistema inmunológico de una persona para combatir y destruir los tumores de manera efectiva.Aunque este tipo de terapia ha cambiado por completo el panorama del tratamiento de cánceres como el melanoma, sigue habiendo un número significativo de personas cuyos tumores pueden evadir su sistema inmunológico.
Uniéndose a los gustos de la transferencia celular adoptiva y los inhibidores de puntos de control en la lista de inmunoterapias están las células asesinas naturales (NK). Estos glóbulos blancos especializados vienen equipados con un potente arsenal de herramientas para agilizar el trabajo de las células cancerosas.
Ahora, los investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California (UC) en San Diego están llevando a cabo un ensayo clínico con el colaborador industrial Fate Therapeutics para investigar las células NK tanto solas como en combinación con inhibidores de puntos de control en personas con tumores sólidos avanzados.
Un factor particular distingue a este estudio de otros que utilizan células NK para fines similares.
Este ensayo de inmunoterapia NK “listo para usar” es el primero en los EE. UU. En utilizar células que los investigadores han obtenido de células madre pluripotentes inducidas (iPS).
Usar células madre para matar el cáncer
Los científicos desarrollaron por primera vez las células iPS en 2006 activando cuatro genes inactivos en las células de la piel. Hacer esto cambió por completo las características de estas células y las revirtió a un estado embrionario.
Ahora ampliamente aclamado como una alternativa a las células madre embrionarias, las células iPS pueden, al igual que sus contrapartes embrionarias, convertirse en cualquier tipo de célula.
Para los científicos que trabajan en terapias celulares, esto proporciona una solución a un obstáculo importante en el avance de sus tecnologías hacia la aplicación clínica.
Muchas terapias utilizan células del propio paciente o células de un donante. Si bien este tipo de tratamiento personalizado es el pilar de las aplicaciones actuales de terapia celular, es costoso y requiere mucho tiempo.
El uso de células iPS, por otro lado, permite a los investigadores producir un flujo interminable de células. Todo lo que necesitan es un método robusto para convertir las células iPS en el tipo de célula particular que necesitan.
Por tanto, una sola célula iPS puede convertirse en una fuente "lista para usar" de células para terapia, que es fácil de producir una y otra vez.
En 2013, el Dr. Dan Kaufman, profesor de medicina en la División de Medicina Regenerativa y director de terapia celular en la Facultad de Medicina de UC San Diego, y su equipo desarrollaron un método para expandir un gran número de células NK a partir de células iPS humanas para el cáncer. terapia.
Publicaron el método en la revista. Medicina traslacional de células madre.
Después de extensas pruebas preclínicas, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) dio el visto bueno al Dr. Kaufman y a Fate Therapeutics en noviembre pasado para establecer un ensayo clínico de fase I para probar su inmunoterapia NK derivada de iPS en personas con tumores sólidos avanzados.
Primera inmunoterapia contra el cáncer "lista para usar"
El ensayo de fase I comenzó en febrero e incluirá hasta 64 personas con cáncer avanzado intratable. El objetivo principal del ensayo es evaluar la seguridad del tratamiento. Los otros objetivos son determinar en qué medida los tumores responden a la terapia con células NK y averiguar cuánto tiempo permanecen las células en los cuerpos de los participantes.
El equipo administrará las células una vez por semana durante 3 semanas, ya sea solas o en combinación con uno de los tres inhibidores de los puntos de control, a saber, nivolumab, pembrolizumab o atezolizumab.
El estudio es un ensayo de etiqueta abierta, lo que significa que todos los participantes del estudio sabrán qué tratamiento están recibiendo.
“Este es un logro histórico para el campo de la medicina basada en células madre y la inmunoterapia contra el cáncer”, explica el Dr. Kaufman en un comunicado de prensa. "Este ensayo clínico representa el primer uso de células producidas a partir de células madre pluripotentes inducidas por humanos para tratar y combatir mejor el cáncer".
"Junto con Fate Therapeutics, hemos podido demostrar en la investigación preclínica que esta nueva estrategia para producir células asesinas naturales derivadas de células madre pluripotentes puede matar eficazmente las células cancerosas en cultivos celulares y en modelos de ratón", continúa.
La primera persona en recibir tratamiento como parte del ensayo fue Derek Ruff. Después de 10 años en remisión, el Sr. Ruff tiene cáncer de colon en etapa 4, que está progresando a pesar del tratamiento agresivo.
“Venir a un centro oncológico [del Instituto Nacional del Cáncer] significa mucho para mí. De lo contrario, mis opciones no son buenas. Es posible que algunas personas no opten por un ensayo clínico, pero yo quiero tener la oportunidad de curarme ".
Derek Ruff
Pasará un tiempo antes de que los resultados del ensayo estén disponibles, y se espera que el estudio se desarrolle hasta 2022. Sin embargo, allana el camino no solo para una nueva generación de inmunoterapias para tratar el cáncer, sino también para otras células derivadas de iPS. terapias a seguir. Mira este espacio.
