Cannabis medicinal para la epilepsia aprobado por la FDA primero
En el contexto de un debate internacional cada vez más fuerte sobre si a los pacientes con formas graves de epilepsia se les debe permitir usar cannabis medicinal para controlar su condición, la Administración de Alimentos y Medicamentos acaba de aprobar oficialmente uno de esos medicamentos.
Recientemente, los medios internacionales han bombardeado a sus audiencias con la cobertura del caso de una madre británica cuya tienda de cannabis medicinal fue incautada por la aduana del Reino Unido.
La mujer llevaba aceite de cannabis que traía al Reino Unido para ayudar a controlar la condición de su hijo de 12 años, que tiene una forma grave de epilepsia.
La disputa finalmente llevó a los funcionarios del Reino Unido a hacer una excepción para el niño y devolver la sustancia confiscada.
En los Estados Unidos, el cannabis ha sido legalizado para uso médico en algunos estados, pero hasta hace poco, aún no había obtenido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), como seguro en el tratamiento o manejo de cualquier condición médica determinada.
Pero el lunes, la FDA finalmente aprobó el uso de una solución oral de cannabidiol (CBD) llamada Epidiolex para el tratamiento de dos formas raras de epilepsia, el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet, en pacientes de 2 años o más.
Aunque el CBD se deriva de la planta marjiuana Cannabis sativa, no induce un estado de intoxicación. En cambio, el "subidón" es causado por otro componente del cannabis llamado tetrahidrocannabinol (THC).
“La FDA [ha] apoyado la investigación en esta área durante muchos años”, señala el Dr. Scott Gottlieb, comisionado de la FDA, en una declaración oficial. "Pero la marihuana es un compuesto de la Lista I con riesgos conocidos".
La Administración de Control de Drogas (DEA) afirma que las sustancias de la Lista I "se definen como drogas sin uso médico actualmente aceptado y con un alto potencial de abuso".
Por esta razón, el Dr. Gottlieb especifica que la FDA necesitaba ver evidencia sólida, que cumpliera con criterios rigurosos, antes de aprobar cualquier fármaco derivado del cannabis para terapia médica. Y Epidiolex es el primer fármaco que ha alcanzado estos altos estándares.
“Este es un avance médico importante. Pero también es importante señalar que esto no es una aprobación de la marihuana o de todos sus componentes ”, enfatiza el Comisionado.
“Esta es la aprobación de un medicamento de CBD específico para un uso específico. Y se basó en ensayos clínicos bien controlados que evaluaban el uso de este compuesto en el tratamiento de una afección específica ”, agrega.
Tratamiento para la epilepsia rara y grave
Las dos afecciones que tratará este nuevo medicamento, el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet, son tipos raros y graves de epilepsia de inicio en la niñez.
El síndrome de Lennox-Gastaut comienza con mayor frecuencia entre los 3 y los 5 años de edad y se caracteriza por convulsiones frecuentes, muchas de las cuales son tónicas, es decir, que involucran el endurecimiento repentino de los músculos de las extremidades y otras partes del cuerpo.
Prácticamente todos los niños diagnosticados con esta condición también desarrollan discapacidad intelectual, y la mayoría de ellos también requiere asistencia con las actividades básicas diarias.
El síndrome de Dravet aparece en el primer año de la infancia y comienza con convulsiones febriles. También se experimentan otros tipos de convulsiones a medida que avanza la afección. Estos incluyen convulsiones mioclónicas, caracterizadas por espasmos musculares breves e incontrolados.
Algunos niños también pueden desarrollar un estado conocido como "estado epiléptico", en el que experimentan convulsiones continuas que requieren una intervención de emergencia. Los pacientes con este síndrome a menudo también desarrollan habilidades de lenguaje deficientes, habilidades motoras deterioradas e hiperactividad, y pueden tener dificultades para relacionarse con los demás.
"Las convulsiones difíciles de controlar que experimentan los pacientes con síndrome de Dravet y síndrome de Lennox-Gastaut tienen un impacto profundo en la calidad de vida de estos pacientes", señala el Dr. Billy Dunn, director de la División de Productos de Neurología en el Centro de la FDA. para la Evaluación e Investigación de Medicamentos.
“Además de otra opción de tratamiento importante para los pacientes de Lennox-Gastaut, esta primera aprobación de un medicamento específicamente para pacientes con [síndrome de Dravet] proporcionará una mejora significativa y necesaria en el enfoque terapéutico para el cuidado de personas con esta afección”.
Riesgos potenciales y efectos secundarios.
Epidiolex se probó en tres ensayos aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo, que revelaron que el fármaco, cuando se toma junto con otros medicamentos, es eficaz para reducir la frecuencia de convulsiones en pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut o Dravet.
También se observaron efectos secundarios, siendo los más comunes: letargo, fatiga, disminución del apetito, enzimas hepáticas elevadas, diarrea, erupciones cutáneas, debilidad, insomnio, falta de sueño e infecciones.
También se deben tener en cuenta riesgos más graves, aunque la FDA señala que tales problemas pueden surgir en relación con cualquier medicamento para la epilepsia. Estos riesgos pueden ser: ideación suicida, intentos de suicidio, mayor agresividad o agitación, depresión y ataques de pánico.
La lesión hepática también es una posibilidad, aunque los casos notificados, en general, han sido leves. Sin embargo, esto puede ser un factor de riesgo de problemas hepáticos más graves.
"La aprobación de hoy", dice el Dr. Gottlieb, "demuestra nuestro compromiso con el proceso científico y el trabajo con los desarrolladores de productos para llevar al mercado productos a base de marihuana".
“Seguimos comprometidos con nuestro estándar de oro para el desarrollo y revisión de productos”, agrega. "Este proceso garantiza que cualquier terapia nueva a partir de la marihuana y sus componentes sea segura, eficaz y se fabrique con una calidad alta y constante".
"Y lo más importante", concluye el comisionado de la FDA, "que estos productos han demostrado ser seguros y eficaces para los pacientes".
