Parkinson: la nueva terapia génica se muestra prometedora para la prevención

Las características distintivas de la enfermedad de Parkinson y algunas formas de demencia incluyen los cuerpos de Lewy, agregados tóxicos que se forman en el cerebro y alteran los circuitos neuronales. Investigadores de la Universidad de Osaka en Japón están probando ahora una nueva terapia preventiva en un estudio preliminar con ratones.

Investigadores de Japón están probando un nuevo enfoque terapéutico para la prevención de la enfermedad de Parkinson.

Según la información de la Fundación de Parkinson, se estima que 1 millón de personas en los Estados Unidos tendrán la enfermedad de Parkinson para 2020, y aproximadamente 60,000 adultos estadounidenses reciben un diagnóstico de esta afección cada año.

En todo el mundo, añaden, más de 10 millones de personas viven con la enfermedad de Parkinson. A pesar de que es tan frecuente, los científicos aún no están seguros de qué lo causa y los médicos solo prescriben tratamientos sintomáticos para el manejo de esta afección.

Sin embargo, los investigadores continúan estudiando sus causas y posibles terapias preventivas. Recientemente, un equipo de científicos de la Universidad de Osaka en Japón decidió averiguar si dirigirse a una proteína llamada alfa-sinucleína, que se agrega a los cuerpos de Lewy, podría ayudar a prevenir o revertir la enfermedad de Parkinson.

Para ello, han probado una nueva terapia génica en ratones con esta afección neurológica. Sus hallazgos, que aparecen en Informes científicos, sugieren que este nuevo enfoque es prometedor y que los científicos deberían continuar con sus investigaciones.

"Aunque existen medicamentos que tratan los síntomas asociados con [la enfermedad de Parkinson], no existe un tratamiento fundamental para controlar la aparición y progresión de la enfermedad", señala el autor principal del estudio, Takuya Uehara.

"Por lo tanto, buscamos formas de prevenir la expresión de alfa-sinucleína y eliminar de manera efectiva la causa fisiológica de [la enfermedad de Parkinson]", agrega Uehara.

Implicaciones para el Parkinson y la demencia

Primero, el equipo diseñó secciones "espejo" de material genético para que coincidan con las que corresponden a la alfa-sinucleína. Luego, los investigadores utilizaron el puente amido, una técnica que emplea radicales amino para conectar moléculas, para estabilizar estos fragmentos genéticos.

Por esta razón, llamaron a los nuevos fragmentos genéticos oligonucleótidos antisentido modificados con ácido nucleico con puente amido, o ASO. Estos fragmentos funcionan uniéndose a su secuencia genética correspondiente, que es el ARN mensajero (ARNm). La función del ARNm es ayudar a "decodificar" la información genética y traducirla en proteínas.

Al unirse al ARNm, los ASO evitan que traduzca la información genética que codifica la alfa-sinucleína, la proteína que forma los cuerpos de Lewy.

Los investigadores experimentaron con diferentes variantes de ASO hasta que encontraron una que reducía los niveles de ARNm de alfa-sinucleína hasta en un 81%. Finalmente, el equipo probó la efectividad de su nuevo enfoque en modelos de ratón.

“Cuando probamos el ASO en un modelo de ratón de [la enfermedad de Parkinson], descubrimos que llegaba al cerebro sin necesidad de portadores químicos”, explica el coautor principal del estudio, Chi-Jing Choong. En roedores, la nueva terapia génica resultó eficaz y prometedora.

"Pruebas adicionales mostraron que el ASO disminuyó efectivamente la producción de alfa-sinucleína en los ratones y redujo significativamente la gravedad de los síntomas de la enfermedad dentro de los 27 días posteriores a la administración", dice Choong.

En el futuro, los investigadores pretenden seguir probando este método. Si sus continuos esfuerzos tienen éxito, esperan que el nuevo enfoque terapéutico pueda ayudar a prevenir y tratar no solo la enfermedad de Parkinson, sino también otras afecciones neurodegenerativas en las que los cuerpos de Lewy desempeñan un papel clave.

“Nuestros resultados mostraron que la terapia génica que utiliza ASO dirigidos a alfa-sinucleína es una estrategia prometedora para el control y la prevención de [la enfermedad de Parkinson]. Esperamos que en el futuro, este método se utilice no solo para tratar con éxito [la enfermedad de Parkinson], sino también para la demencia causada por la acumulación de alfa-sinucleína ".

Autor principal Dr. Hideki Mochizuki

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