ELA: las células 'únicas' podrían abrir nuevas vías para la terapia
La esclerosis lateral amiotrófica, o ELA, es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que conduce a la muerte de las células nerviosas que controlan el movimiento, lo que deja a las personas incapaces de moverse y, finalmente, de respirar. La ELA es fatal y, hasta ahora, incurable. ¿Pueden los nuevos hallazgos traer esperanza para terapias novedosas?
La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, afecta a aproximadamente 30.000 personas solo en los Estados Unidos.
Aún así, sus causas siguen siendo en gran parte desconocidas. Actualmente no existe cura y hay pocos tratamientos disponibles para mejorar la calidad de vida o prolongar la esperanza de vida.
Esta condición a veces se caracteriza por un "inicio focal", lo que significa que los síntomas aparecen uno por uno en un área en particular, como un brazo, antes de extenderse al resto del cuerpo.
Por lo tanto, a medida que las neuronas motoras de la médula espinal y el cerebro comienzan a morir, una persona con ELA puede experimentar primero parálisis en una extremidad, luego en otra, y así sucesivamente hasta que las células motoras que impulsan los músculos de la respiración mueren, dejando a la persona incapaz de hacerlo. respirar.
Actualmente, "ninguna prueba puede proporcionar un diagnóstico definitivo de ELA", según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, y los médicos finalmente diagnostican la afección en función de sus síntomas.
Por esta razón, la mayoría de las personas con ELA reciben su diagnóstico cuando la afección ya ha progresado de manera visible.
Una nueva investigación de la Universidad de Illinois en Chicago ha identificado, por primera vez, un conjunto de biomarcadores que diferencia a las personas con ELA de las que no padecen una enfermedad neurodegenerativa.
Estos hallazgos, que los investigadores informan en Neurobiología de la enfermedad, podría ayudar a los médicos a diagnosticar la afección antes y también podría abrir nuevas vías para la investigación de la terapia dirigida.
Células "nunca antes informadas" en ELA
En el nuevo estudio, los científicos volvieron a analizar muestras de neuronas motoras y células asociadas que se habían recolectado de la médula espinal de individuos que habían muerto a causa de ELA y de personas sanas sin una afección neurodegenerativa.
Los investigadores ya habían analizado estas muestras en 2010, cuando compararon las poblaciones de células analizando la expresión génica en cada una. Los investigadores habían recolectado muestras de regiones de la médula espinal que estaban menos afectadas en personas con ELA.
"Dado que debe haber cambios celulares en las regiones de la médula espinal adyacentes a las áreas donde la enfermedad ha afectado claramente a las neuronas motoras de la columna, queríamos observar las neuronas de estas áreas adyacentes para determinar si son diferentes del tejido sano", explica Lead. investigador Dr. Fei Song.
“La enfermedad debilitante no tiene un tratamiento eficaz para detener la progresión de la enfermedad, y solo hay dos medicamentos que pueden prolongar la supervivencia del paciente por unos pocos meses. Por lo tanto, son muy necesarios nuevos objetivos farmacológicos, especialmente los que podrían administrarse en las primeras etapas de la enfermedad ”, continúa.
El equipo ya había identificado algunas diferencias significativas entre las neuronas y otras células presentes en la columna vertebral de personas con ELA y las presentes en la columna vertebral de individuos sanos.
En la investigación actual, los científicos decidieron reevaluar esas muestras utilizando un método novedoso de análisis bioinformático para reevaluar los datos genéticos que habían reunido inicialmente.
Esto permitió al equipo identificar tipos específicos de células dentro de las muestras recolectadas. Por lo tanto, los investigadores encontraron que las personas que habían muerto por ELA de inicio focal tenían diferentes tipos de neuronas motoras, en comparación con las personas sanas.
Además, estas diferencias se asociaron con microglia y astrocitos, dos tipos de células neuronales especializadas que no aparecieron en muestras recolectadas de las mismas regiones de la médula espinal en participantes sanos.
“Cuando examinamos los datos, quedó claro que la mezcla de células de los pacientes con ELA era muy diferente de la de los pacientes sin enfermedad neurodegenerativa”, señala el Dr. Song.
Estos hallazgos, argumenta el equipo, podrían, en el futuro, permitirles comprender mejor algunos de los mecanismos subyacentes a la ELA y quizás idear estrategias terapéuticas específicas.
“Encontramos un subtipo novedoso y único de neuronas motoras en estos pacientes nunca antes informado. Ahora que hemos identificado nuevos subtipos de neuronas motoras y microglia presentes en pacientes con ELA, podemos comenzar a estudiar más a fondo sus funciones para contribuir a la progresión de la enfermedad ".
Dr. Fei Song
