Un nuevo tratamiento en prueba podría restaurar las células cerebrales en el Parkinson
Una serie de ensayos clínicos ha probado un tratamiento experimental para la enfermedad de Parkinson que utiliza un enfoque novedoso: administrar el fármaco directamente en el cerebro a través de puertos implantados. Los principales investigadores creen que esta puede ser una estrategia terapéutica "revolucionaria" para las afecciones neurológicas.
En una nueva serie de estudios que culminó con un ensayo de etiqueta abierta (donde los participantes sabían qué tratamiento recibirían), los científicos comenzaron a probar la efectividad de un nuevo tratamiento y método de administración para la enfermedad de Parkinson.
Un gran equipo de investigadores de diversas instituciones en el Reino Unido y Canadá, incluidas la Universidad de Bristol y la Universidad de Cardiff en el Reino Unido, y la Universidad de Columbia Británica en Vancouver, Canadá, diseñaron y realizaron el ensayo.
En el estudio, los investigadores tenían como objetivo restaurar las células cerebrales productoras de dopamina en degradación en personas a las que los médicos habían diagnosticado con la enfermedad de Parkinson.
Dado que la dopamina es un neurotransmisor que ayuda a regular el control y la agilidad de los movimientos corporales, la producción deficiente de dopamina, debido a cambios en las células cerebrales que la liberan, conduce a los síntomas motores que caracterizan la enfermedad de Parkinson.
El equipo de investigación que lleva a cabo el ensayo actual decidió intentar rehabilitar esas células cerebrales aumentando los niveles de factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (GDNF), un tipo de proteína que respalda la salud neuronal.
En el documento de estudio que informa los resultados, que aparece en el Revista de la enfermedad de Parkinson - Los científicos explican que no solo probaron una terapia novedosa sino también un método de administración innovador, a través de un puerto que implantaron en el cráneo.
Resultados muy alentadores
Inicialmente, el equipo de investigación realizó un pequeño estudio piloto con seis participantes, todos viviendo con la enfermedad de Parkinson, su objetivo principal era establecer si el nuevo enfoque terapéutico era seguro o no.
En la siguiente etapa, 35 participantes más con la enfermedad de Parkinson participaron en un ensayo doble ciego cuando ni ellos ni los investigadores que administraban la terapia sabían si cada uno estaba lidiando con el tratamiento experimental o con un placebo.
Este ensayo duró 9 meses (40 semanas), durante los cuales el equipo administró a la mitad de los voluntarios infusiones mensuales de GDNF y administró un placebo a la otra mitad que actuó como cohorte de control.
Finalmente, los investigadores organizaron una prueba de etiqueta abierta, basándose en los resultados de las pruebas anteriores. En este ensayo, los voluntarios que habían recibido anteriormente GDNF continuaron con este tratamiento durante otras 40 semanas.
Al mismo tiempo, aquellos que recibieron previamente un placebo ahora tenían GDNF durante 40 semanas. “Desde octubre de 2013 hasta abril de 2016, los 41 pacientes que completaron el estudio principal fueron evaluados para participar en el ensayo de extensión”, escriben los investigadores.
Para recibir el fármaco, los participantes acordaron tener un puerto especial implantado en sus habilidades, lo que permitió que las infusiones del fármaco llegaran directamente a sus cerebros. Después de la implantación, los voluntarios recibieron, en total, más de 1.000 infusiones de fármacos una vez cada 4 semanas.
Cuando analizaron los resultados del primer ensayo de 9 meses (40 semanas), los investigadores no vieron cambios en los cerebros de los participantes que habían recibido un placebo. Sin embargo, notaron que los voluntarios que habían recibido el tratamiento con GDNF tuvieron una mejora del 100 por ciento en el putamen, la región del cerebro que contiene células productoras de dopamina.
"La magnitud espacial y relativa de la mejora en los escáneres cerebrales está más allá de lo visto anteriormente en ensayos de tratamientos de factor de crecimiento administrados quirúrgicamente para el Parkinson", señala el investigador principal del estudio, Alan Whone.
"Esto representa algunas de las pruebas más convincentes hasta ahora de que podemos tener un medio para posiblemente volver a despertar y restaurar las células cerebrales de dopamina que se destruyen gradualmente en el Parkinson", continúa diciendo Whone.
"Un avance significativo"
En la marca de los 18 meses, cuando los participantes habían estado en el tratamiento de GDNF durante 9 meses o los 18 meses completos, los investigadores encontraron que todos habían comenzado a experimentar mejoras de moderadas a significativas en sus síntomas motores cuando los compararon con sus puntajes de rendimiento antes. los juicios. Los investigadores también concluyeron que la exposición prolongada al GDNF era segura.
Sin embargo, el equipo advierte que al final del ensayo de etiqueta abierta, no hubo diferencias significativas en términos de mejoría de los síntomas entre los participantes que habían recibido GDNF durante 40 semanas (9 meses) y los que lo habían recibido durante el doble de ese período. .
Por esta razón, los investigadores argumentan que necesitan realizar más estudios, que evaluarán durante cuánto tiempo una persona debe recibir el tratamiento para obtener los mayores beneficios.
Sin embargo, Steven Gill, coautor del estudio y diseñador del innovador dispositivo de administración de medicamentos, enfatiza que los hallazgos actuales sugieren que esta nueva terapia es absolutamente segura y factible, y que las personas pueden administrarla durante mucho tiempo.
Además, señala que la administración de medicamentos directamente en las áreas del cerebro a las que se dirigen tiene el potencial de revolucionar los enfoques terapéuticos para las afecciones neurológicas.
"Este ensayo ha demostrado que podemos infundir medicamentos de forma segura y repetida directamente en el cerebro de los pacientes durante meses o años", dice Gill.
"Este es un avance significativo en nuestra capacidad para tratar afecciones neurológicas, como el Parkinson, porque la mayoría de los medicamentos que podrían funcionar no pueden cruzar desde el torrente sanguíneo hasta el cerebro debido a una barrera protectora natural".
Steven Gill
